婴幼儿补血口服液最大的功效和作用是为营养性贫血的婴幼儿补血。营养性贫血是指由于缺乏造血所必需的营养物质，如铁、叶酸、维生素 D 等，导致血红蛋白形成或红细胞生成不足，造成造血功能低下的一种疾病。营养性贫血在婴幼儿中非常常见，多见于 6 个月至 2 岁的婴幼儿。

患有营养性贫血的儿童智力和运动发育可能会迟缓甚至倒退，例如，他们可能已经到了爬行的年龄却不会爬，或者他们以前会坐和爬，但现在却不会坐或爬。有些患营养性贫血的儿童可能会出现情绪问题，如烦躁不安或抑郁，还可能出现注意力不集中和理解力差等症状。

营养性贫血一般不容易被发现，因为轻度贫血的儿童不会表现出明显的症状，很多儿童被诊断出营养性贫血是因为血红蛋白低，而血红蛋白低是在血液检查其他疾病时发现的。